Strategische vooruitgang richting pediatrische uitbreiding van Joenja® bij APDS.

[Administrator]

Pharming blijft strategische vooruitgang boeken richting een mogelijke uitbreiding van Joenja® (leniolisib) in de Verenigde Staten voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met het geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta-syndroom (APDS). De recente acceptatie door de Amerikaanse FDA van Pharming’s opnieuw ingediende aanvullende New Drug Application (sNDA), waarin goedkeuring wordt gevraagd voor doseringen van 40 mg en 50 mg tweemaal daags voor deze pediatrische patiëntengroep, vormt een belangrijke regelgevende mijlpaal om Joenja® beschikbaar te maken voor jongere patiënten.

Met deze stap bevindt de pediatrische aanvraag zich op een duidelijk regulatoir beoordelingstraject in de Verenigde Staten, met een besluit van de FDA dat uiterlijk in oktober 2026 wordt verwacht. Dit sluit aan bij Pharming’s bredere prioriteit om de uitbreiding van Joenja® te versnellen.

Samen met de recente vooruitgang in Europa en de voortdurende klinische ontwikkeling binnen aandoeningen die gepaard gaan met immuundisregulatie ondersteunt dit de strategie van het bedrijf om de toegang tot Joenja® verder uit te breiden en een gerichte pijplijn voor zeldzame immuun- en genetische aandoeningen verder te ontwikkelen.

Wij blijven updates delen als onderdeel van Pharming’s voortdurende inzet om de zorg voor mensen met zeldzame ziekten wereldwijd vooruit te helpen door middel van innovatieve behandelingen.

Bekijk hoe CEO Fabrice Chouraqui de tijdlijn bespreekt op het officiële IR-kanaal van Pharming op Stocktwits:

https://stocktwits.com/PharmingIR/message/658898532