FDA keurt Pharmings Joenja goed als eerste behandeling voor kinderen met APDS in de VS.
Geplaatst: 12 sep 2026 09:56
De FDA heeft Joenja® goedgekeurd voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met APDS die ten minste 27 kg wegen, vóór de PDUFA-datum in oktober. Joenja is daarmee de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling voor deze pediatrische APDS-populatie in de Verenigde Staten.
De nieuw goedgekeurde doseringen zullen naar verwachting vanaf oktober beschikbaar zijn via de bestaande Amerikaanse distributie- en patiëntondersteuningsinfrastructuur van Pharming.
Deze goedkeuring vormt opnieuw een belangrijke stap in het beschikbaar maken van Joenja voor jongere patiënten en ondersteunt de verdere groei van het middel. Een afzonderlijke aanvraag voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met een gewicht van 13 kg tot minder dan 27 kg werd op 30 juli bij de FDA ingediend en is momenteel in behandeling. Pharming heeft in de Verenigde Staten in totaal circa 60 in aanmerking komende patiënten in de leeftijd van 4 tot en met 11 jaar geïdentificeerd, wat een aantrekkelijke omzetmogelijkheid vertegenwoordigt.
De nieuw goedgekeurde doseringen zullen naar verwachting vanaf oktober beschikbaar zijn via de bestaande Amerikaanse distributie- en patiëntondersteuningsinfrastructuur van Pharming.
Deze goedkeuring vormt opnieuw een belangrijke stap in het beschikbaar maken van Joenja voor jongere patiënten en ondersteunt de verdere groei van het middel. Een afzonderlijke aanvraag voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met een gewicht van 13 kg tot minder dan 27 kg werd op 30 juli bij de FDA ingediend en is momenteel in behandeling. Pharming heeft in de Verenigde Staten in totaal circa 60 in aanmerking komende patiënten in de leeftijd van 4 tot en met 11 jaar geïdentificeerd, wat een aantrekkelijke omzetmogelijkheid vertegenwoordigt.